Injektioner i embryonernes hjerne hjælper med at forhindre autisme

Direktøren for Center for Neurology ved University of North Carolina, Mark Zilka, har ledet et team af forskere, der med succes har afsluttet genomredigering hos ufødte mus. Deres mål var at teste muligheden for at bruge værktøjet CRISPR-CAS9 til at rette mangler i gener, der fører til udvikling af autisme. Eksperimentet viste gode resultater, men dette rejser et meget vanskeligt spørgsmål - hvor etisk er det at forberede en lignende intervention i genomet for fremtidige menneskelige børn?

Forskere har fokuseret på at modvirke Angelmans syndrom, hvilket fører til anfald, taleforsinkelser og autisme. Det er forårsaget af en mutation af UBE3A-genet på kromosom 15, som videreføres fra moderen. Forsøg på at erstatte det forkerte gen med dets redigerede version mislykkedes på grund af uventede bivirkninger og komplikationer. Men dette er tilfældet med injektioner til børn, der allerede er født, men hvad hvis vi prøver at udføre proceduren på embryoner?

”Jo hurtigere genomet redigeres, jo bedre, ” siger Zilka. Hans hold opererede gravide mus omkring tre dage før afkomets fødsel, åbnede embryonernes hjerne og injicerede det forberedte enzym der. Dette gjorde det muligt at slukke for det defekte gen og bruge en sund faderlig kopi i stedet, så der var ingen afvigelser i kroppens udvikling. Men forskere har stadig ringe information om, hvordan sådan interferens vil påvirke musens opførsel.

Ideen om at behandle komplekse lidelser, mens den stadig er i livmoderen, før barnets krop er fuldt dannet, er meget fristende. Men det er lige så risikabelt, fordi forskere faktisk går ind i et tidligere ukendt felt. De bliver nødt til at være meget forsigtige, når de udvikler nye teknikker til manipulation af menneskelige embryoner.